Voici Carlota.
Elle a 4 ans.
Elle va à l'école, elle chante, et l'après-midi elle fabrique des bracelets avec nous. Elle a aussi une maladie ultra-rare — et un traitement est en route : le défi, c'est d'y arriver à temps.
Nous sommes sa famille. Voici ce que nous avons appris en ces deux années — et pourquoi nous croyons qu'il est encore temps.
- Objectif
- 2 000 000 €
- Durée
- Le plus tôt possible
- Pour
- Atteindre le premier essai clinique
Un jour, elle a commencé à marcher et elle tombait
Quand Carlota a commencé à marcher, quelque chose a attiré notre attention. Elle tombait souvent et ses mouvements étaient un peu plus maladroits que d'habitude.
Nous pensions qu'il lui fallait simplement un peu plus de temps. Mais nos doutes grandissaient à chaque pas.
C'est alors qu'a commencé un long chemin de consultations, d'examens et de mois d'incertitude, à la recherche d'une réponse que personne ne parvenait à nous donner. Finalement, une étude de son génome a mis un nom sur ce qui se passait : syndrome de Cockayne de type B.
«Il nous a fallu des mois pour que quelqu'un mette enfin un nom dessus. Et quand ce nom est arrivé, nous avons découvert qu'il existait un chemin : un traitement qu'il faut atteindre à temps.»
Aujourd'hui, Carlota a 4 ans
Elle est joyeuse, affectueuse et pleine d'espoir. Elle va à l'école, elle adore chanter et jouer avec ses amis. L'après-midi, elle fabrique des bracelets avec nous : ils sont faits en remerciement à ceux qui donnent, et nous les envoyons dans toute l'Espagne.
Nous voulons qu'elle continue à vivre des après-midis comme ceux-là.
Pourquoi nous croyons arriver à temps
Nous ne sommes pas des scientifiques. Nous avons passé deux ans à apprendre, à poser des questions et à frapper à toutes les portes. Voici ce que nous avons découvert :
- 1
La thérapie est déjà construite
Une thérapie génique pour le syndrome de Cockayne de type B existe. Ce n'est pas une idée sur le papier : le vecteur est fabriqué et fonctionne sur des modèles animaux.
- 2
Deux équipes y travaillent depuis des années
L'université du Minnesota et le centre ABC-RI du Portugal, avec plus de 3,5 M€ déjà investis par d'autres familles et institutions.
- 3
Ce qui manque, ce n'est pas la science
Il reste à fabriquer le médicament avec une qualité pharmaceutique, à passer par la FDA et l'EMA, et à lancer l'essai. Il manque de l'argent et il manque du temps. Les échanges avec les agences ont déjà commencé.
Où va chaque euro
Notre objectif est de réunir 2 millions d'euros pour franchir le pas entre la phase préclinique et le début de l'essai clinique qui pourrait traiter Carlota et d'autres enfants espagnols.
2 000 000 €
Objectif de financement
Délai : le plus tôt possible
Près des deux tiers de l'objectif, c'est fabriquer le médicament. C'est le véritable goulot d'étranglement du projet.
-
Fabriquer un lot GMP de la thérapie
65 %
Produire le vecteur avec une qualité pharmaceutique, la seule que l'on puisse administrer à une personne.
-
Études précliniques finales
5 %
Compléter les essais exigés par les agences avant de passer à l'humain.
-
Lancer l'essai clinique
18 %
Démarrer l'essai dans des hôpitaux de l'Union européenne.
-
Processus réglementaire
12 %
Dépôt et validation auprès de la FDA et de l'EMA.
Notre engagement de transparence
-
Comptes publics
Nous publions les comptes de la campagne de façon régulière et accessible.
-
Rapports d'avancement
Nous partageons chaque étape de la recherche en toute honnêteté, même quand la nouvelle n'est pas bonne.
-
Chaque euro, traçable
Tu sauras toujours à quelle ligne est allée ta contribution.
Ton aide se transforme en temps pour Carlota
Nous ne vendons rien. Chaque contribution va directement à la recherche. Le traitement peut freiner sa maladie : c'est pour cela que l'argent et le temps comptent.
Comment participer
- 1
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- 2
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Questions fréquentes
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Bien sûr. Ton aide compte tout autant depuis n’importe quel pays.
Où va exactement l'argent ?
Vers les quatre lignes que tu vois plus haut : études précliniques, fabrication du lot GMP, processus réglementaire et lancement de l'essai clinique. Nous publions les comptes.
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Pas encore. L'association est en cours de constitution et, pour des raisons administratives, les déductions fiscales ne sont pas encore actives. Nous y travaillons pour que ce soit possible au plus vite.
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