Esta es Carlota.
Tiene 4 años.
Va al colegio, canta y por las tardes hace pulseras con nosotros. También tiene síndrome de Cockayne tipo B, una enfermedad ultrarrara y neurodegenerativa.
Ya existe una terapia génica en desarrollo: necesitamos recaudar 2 millones de euros para ayudar a llevarla hasta el ensayo clínico.
Somos su familia. Y estamos trabajando para llegar a tiempo.
- Objetivo
- 2.000.000 €
- Conseguido
- 129.307 €
- Camino recorrido
- 6,5 %
Recaudando desde el 7 de agosto de 20261194 donantes
Un día empezó a caminar y se caía
Cuando Carlota empezó a caminar, algo nos llamó la atención. Se caía con frecuencia y sus movimientos eran algo más torpes de lo habitual.
Pensamos que simplemente necesitaba más tiempo. Pero las dudas crecían con cada paso.
Empezó entonces un largo camino de consultas, pruebas y meses de incertidumbre, buscando una respuesta que nadie conseguía darnos. Finalmente, un estudio de su genoma puso nombre a lo que pasaba: síndrome de Cockayne tipo B.
«Tardamos meses en conseguir que alguien le pusiera nombre. Y cuando por fin lo tuvo, descubrimos que había un camino: un tratamiento al que tenemos que llegar a tiempo.»
Por qué creemos que llegamos a tiempo
Tras años buscando un diagnóstico, hoy contamos con una respuesta y con una vía científica que abre nuevas posibilidades de tratamiento.
Cómo hemos llegado hasta aquí
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2022 · Nace Carlota
Carlota nace en 2022.
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2023 · Los primeros signos
A los 15 meses comienza a caminar y observamos que su marcha es diferente a la de otros niños de su edad. A pesar de ello, sigue alcanzando sus hitos de desarrollo y las revisiones pediátricas no detectan nada que haga pensar en una enfermedad concreta.
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2023–2025 · Dos años buscando respuestas
Durante casi dos años seguimos preguntando, consultando y buscando una explicación a esa forma diferente de caminar.
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Diciembre de 2025 · La primera pista
Una resonancia magnética muestra una alteración en la sustancia blanca. Ese resultado cambia el rumbo de la búsqueda y nos lleva a realizar un estudio del genoma.
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Abril de 2026 · El diagnóstico
El estudio genético lo confirma: síndrome de Cockayne tipo B, causado por alteraciones en el gen ERCC6. Por fin teníamos un nombre. Y también entendimos que necesitábamos saber qué posibilidades existían.
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2026 · Eslovenia cambia nuestra perspectiva
Viajamos a Eslovenia para asistir a MOCCARE, un encuentro internacional centrado en la investigación y el tratamiento del síndrome de Cockayne. Allí conocimos de primera mano a los investigadores que trabajan en una terapia y a una familia eslovena que ya había iniciado ese camino. Volvimos con una idea clara: si la ciencia puede desarrollar un tratamiento, tenemos que ayudar a que llegue al ensayo clínico y, algún día, a Carlota y a los niños que lo necesitan.
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Julio de 2026 · Nace Cockayne B España
Se constituye la Asociación Cockayne B España para impulsar la investigación y acelerar el camino hacia una terapia.
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Agosto de 2026 · Comienza El Camino de Carlota
Una iniciativa de la asociación para movilizar a personas, empresas e instituciones y conseguir la financiación necesaria para avanzar desde la investigación hasta el ensayo clínico.
Esto es lo que hemos encontrado
- 1
La terapia ya está construida
Existe una terapia génica para el síndrome de Cockayne tipo B. No es una idea sobre el papel: el vector está hecho y funciona en modelos animales.
- 2
Dos equipos llevan años en ello
La Universidad de Minnesota y el centro ABC-RI de Portugal, con más de 3,5 M€ ya invertidos por otras familias e instituciones.
- 3
Lo que falta no es ciencia
Falta fabricar el medicamento con calidad farmacéutica, pasar por la FDA y la EMA, y poner en marcha el ensayo. Falta dinero y falta tiempo. Las conversaciones con las agencias ya han comenzado.
Hoy Carlota tiene 4 años
Es alegre, cariñosa y está llena de ilusión. Va al colegio, le encanta cantar y jugar con sus amigos. Por las tardes hace pulseras con nosotros.
Queremos que siga teniendo tardes así.
A qué se destina cada euro
Nuestro objetivo es reunir 2 millones de euros para dar el salto desde la fase preclínica hasta el inicio del ensayo clínico con el que tratar a Carlota y a otros niños españoles.
2.000.000 €
Objetivo de financiación
Plazo de ejecución: lo antes posible
Casi dos tercios del objetivo son fabricar el medicamento. Ese es el cuello de botella real del proyecto.
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Fabricar un lote GMP de la terapia
65 %
Producir el vector con calidad farmacéutica, la única que se puede administrar a una persona.
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Estudios preclínicos finales
5 %
Completar los ensayos que exigen las agencias antes de pasar a personas.
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Poner en marcha el ensayo clínico
18 %
Arrancar el ensayo en hospitales de la Unión Europea.
-
Proceso regulatorio
12 %
Tramitación y validación ante la FDA y la EMA.
Nuestro compromiso de transparencia
-
Cuentas públicas
Publicamos las cuentas de la campaña de forma periódica y accesible.
-
Informes de avance
Compartimos cada paso de la investigación con total honestidad, incluso cuando la noticia no es buena.
-
Cada euro, trazable
Sabrás siempre a qué partida ha ido tu aportación.
Tu ayuda se convierte en tiempo para Carlota
No vendemos nada. Cada aportación va directa a la investigación. El tratamiento puede frenar su enfermedad: por eso el dinero y el tiempo importan.
Cómo colaborar
Hay dos caminos para ayudar: con desgravación fiscal a través de Donio, o directamente a la asociación (pero sin poder desgravar) por tarjeta, Bizum o transferencia.
A través de Donio, fundación sin ánimo de lucro que entrega el 100 % de lo recaudado a la campaña y emite el certificado de donación para tu declaración de la renta. Pagas en donio.es con tarjeta, Apple Pay o Google Pay.
50 €
200 €
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Se abre donio.es en una pestaña nueva. Para recibir el certificado, marca «Quiero un certificado de donación» al donar.
Tarjeta, Bizum o transferencia a la cuenta de la Asociación Cockayne B España: todo llega íntegro y suma al contador de la web.
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Preguntas frecuentes
¿Puedo colaborar desde fuera de España?
Por supuesto. Tu ayuda vale igual desde cualquier país.
¿A dónde va exactamente el dinero?
A las cuatro partidas que puedes ver arriba: estudios preclínicos, fabricación del lote GMP, proceso regulatorio y puesta en marcha del ensayo clínico. Publicamos las cuentas.
¿Es deducible mi donativo?
Sí, si donas a través de Donio: recibes un certificado de donación con el que deducir hasta el 80 % de los primeros 250 € y el 40 % del resto (empresas: 40 %). Las donaciones directas a la asociación por tarjeta, Bizum o transferencia todavía no desgravan.
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