Esta es Carlota.
Tiene 4 años.
Va al colegio, canta, y por las tardes hace pulseras con nosotros. También tiene una enfermedad ultrarrara para la que ya hay un tratamiento en camino: el reto es llegar a él a tiempo.
Somos su familia. Esto es lo que hemos aprendido en estos dos años — y por qué creemos que todavía estamos a tiempo.
- Objetivo
- 2.000.000 €
- Plazo
- Lo antes posible
- Para
- Llegar al primer ensayo clínico
Un día empezó a caminar y se caía
Cuando Carlota empezó a caminar, algo nos llamó la atención. Se caía con frecuencia y sus movimientos eran algo más torpes de lo habitual.
Pensamos que simplemente necesitaba más tiempo. Pero las dudas crecían con cada paso.
Empezó entonces un largo camino de consultas, pruebas y meses de incertidumbre, buscando una respuesta que nadie conseguía darnos. Finalmente, un estudio de su genoma puso nombre a lo que pasaba: síndrome de Cockayne tipo B.
«Tardamos meses en conseguir que alguien le pusiera nombre. Y cuando por fin lo tuvo, descubrimos que había un camino: un tratamiento al que tenemos que llegar a tiempo.»
Hoy Carlota tiene 4 años
Es alegre, cariñosa y está llena de ilusión. Va al colegio, le encanta cantar y jugar con sus amigos. Por las tardes hace pulseras con nosotros: se hacen en agradecimiento a quienes donan, y después las mandamos por toda España.
Queremos que siga teniendo tardes así.
Por qué creemos que llegamos a tiempo
No somos científicos. Hemos pasado dos años aprendiendo, preguntando y llamando a puertas. Esto es lo que hemos encontrado:
- 1
La terapia ya está construida
Existe una terapia génica para el síndrome de Cockayne tipo B. No es una idea sobre el papel: el vector está hecho y funciona en modelos animales.
- 2
Dos equipos llevan años en ello
La Universidad de Minnesota y el centro ABC-RI de Portugal, con más de 3,5 M€ ya invertidos por otras familias e instituciones.
- 3
Lo que falta no es ciencia
Falta fabricar el medicamento con calidad farmacéutica, pasar por la FDA y la EMA, y poner en marcha el ensayo. Falta dinero y falta tiempo. Las conversaciones con las agencias ya han comenzado.
A qué se destina cada euro
Nuestro objetivo es reunir 2 millones de euros para dar el salto desde la fase preclínica hasta el inicio del ensayo clínico con el que tratar a Carlota y a otros niños españoles.
2.000.000 €
Objetivo de financiación
Plazo de ejecución: lo antes posible
Casi dos tercios del objetivo son fabricar el medicamento. Ese es el cuello de botella real del proyecto.
-
Fabricar un lote GMP de la terapia
65 %
Producir el vector con calidad farmacéutica, la única que se puede administrar a una persona.
-
Estudios preclínicos finales
5 %
Completar los ensayos que exigen las agencias antes de pasar a personas.
-
Poner en marcha el ensayo clínico
18 %
Arrancar el ensayo en hospitales de la Unión Europea.
-
Proceso regulatorio
12 %
Tramitación y validación ante la FDA y la EMA.
Nuestro compromiso de transparencia
-
Cuentas públicas
Publicamos las cuentas de la campaña de forma periódica y accesible.
-
Informes de avance
Compartimos cada paso de la investigación con total honestidad, incluso cuando la noticia no es buena.
-
Cada euro, trazable
Sabrás siempre a qué partida ha ido tu aportación.
Tu ayuda se convierte en tiempo para Carlota
No vendemos nada. Cada aportación va directa a la investigación. El tratamiento puede frenar su enfermedad: por eso el dinero y el tiempo importan.
Cómo colaborar
- 1
Haz tu aportación por Bizum o transferencia, con los datos de abajo.
- 2
Déjanos tus datos en el formulario de aquí abajo: así podremos darte las gracias y contarte los avances.
Bizum · donación
14716
A nombre de: ASOC COCKAYNE B ESPAÑA
En tu app del banco: Bizum → Donar a una ONG → introduce el código.
Es un código de Bizum para ONG (por eso es más corto que un móvil). Es oficial y seguro.
Transferencia bancaria
ES38 3059 0086 0540 8475 6628
Titular: ASOC COCKAYNE B ESPAÑA · Concepto: tu nombre
¿Ya has donado? Déjanos tus datos
Cuando hayas hecho tu Bizum o transferencia, rellena esto: así podremos darte las gracias y mantenerte al tanto de cada avance.
Preguntas frecuentes
¿Puedo colaborar desde fuera de España?
Por supuesto. Tu ayuda vale igual desde cualquier país.
¿A dónde va exactamente el dinero?
A las cuatro partidas que puedes ver arriba: estudios preclínicos, fabricación del lote GMP, proceso regulatorio y puesta en marcha del ensayo clínico. Publicamos las cuentas.
¿Es deducible mi donativo?
Por ahora no. La asociación está en constitución y, por trámites burocráticos, las desgravaciones fiscales aún no están activas. Estamos trabajando para que sea posible cuanto antes.
¿Y si no puedo dar dinero?
Compartir su historia ayuda más de lo que parece, y es gratis.
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